Leki

FDA rozszerzyła listę mutacji CFTR w terapii ivakaftorem

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła nowe, rozszerzone wskazania do stosowania leku zawierającego iwakaftor u osób z mukowiscydozą w wieku 2 lat i starszych, które mają jedną z pięciu mutacji: 2789+5G—>A, 3272-26A—>G, 3849+10kbC—>T, 711+3A—>G oraz E831X. To kolejna zmiana, 3 miesiące temu rozszerzono listę z 10 do 33 mutacji.

Nowa lista została zatwierdzona na podstawie wyników badań klinicznych fazy III iwakaftoru.

Obecnie w USA iwakaftor dopuszczony jest do stosowania u chorych w wieku 2 lat i starszych, chorych na mukowiscydozę z jedną z poniższych mutacji: E56K, G178R, S549R, K1060T, G1244E, P67L, E193K, G551D, A1067T, S1251N, R74W, L206W, G551S, G1069R, S1255P, D110E, R347H, D579G, R1070Q, D1270N, D110H, R352Q, S945L, R1070W, G1349D, R117C, A455E, S977F, F1074L, R117H, S549N, F1052V, D1152H, 2789+5G—>A, 3272-26A—>G, 3849+10kbC—>T, 711+3A—>G oraz E831X

Decyzja nie dotyczy Unii Europejskiej, w której podobną decyzję musiałaby podjąć Europejska Agencja Leków (EMA).

Iwakaftor to wielofunkcyjny organiczny związek chemiczny z grupy chinolonów, lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, wzmacniający działanie białka CFTR, produkowany przez firmę Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Powiązane tematycznie

Zostaw swój komentarz

Treść

Imię lub nick

E-mail

URL

Udostępnień