Bez kategorii

Kalydeco dopuszczone w USA do stosowania u małych dzieci w wieku 12-24 miesięcy z wybranymi mutacjami CFTR

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Kalydeco (iwakaftor) do stosowania u dzieci w wieku od 12 do 24 miesięcy, które mają co najmniej jedną mutację w genie CFTR, która reaguje na preparat (w oparciu o badania kliniczne i/lub dane z testów in vitro). Zgoda dotyczy terytorium USA.

Kalydeco zostało już wcześniej zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku 2 lat i starszych, którzy mają jedną z 38 mutacji reagujących na iwakaftor: E56K, G178R, S549R, K1060T, G1244E, P67L, E193K, G551D, A1067T, S1251N, R74W, L206W, G551S, G1069R, S1255P, D110E, R347H, D579G, R1070Q, D1270N, D110H, R352Q, S945L, R1070W, G1349D, R117C, A455E, S977F, F1074L, R117H, S549N, F1052V, D1152H, 2789+5G—>A, 3272-26A—>G, 3849+10kbC—>T, 711+3A—>G oraz E831X.

Więcej informacji w materiale prasowym.

Powiązane tematycznie

Zostaw swój komentarz

Treść

Imię lub nick

E-mail

URL

Udostępnień